Sindroame hemoragipare

Sindroame hemoragipare

De ce contează

Sângerările anormale reprezintă o provocare diagnostică frecventă în cabinetul medicului de familie, de la epistaxisuri recurente la copil, până la echimoze inexplicabile la adult. Recunoașterea rapidă a diatezelor hemoragice și diferențierea între o tulburare de hemostază primară (trombocitară) și o coagulopatie (hemofilie) dictează conduita terapeutică de urgență. Înțelegerea acestor mecanisme previne complicațiile articulare invalidante și asigură o orientare corectă către medicul hematolog.

01.Diateze hemoragice: Definiție și explorare

Diatezele hemoragice reprezintă un sindrom hemoragipar plurietiologic, care interesează unul sau mai mulți factori ce contribuie la realizarea hemostazei: endoteliul vascular, factorii trombocitari și factorii coagulării.

Anamneza atentă verifică eficiența hemostazei prin cercetarea unor momente cheie: secționarea cordonului ombilical, căderea dinților temporari, extracții dentare, intervenții chirurgicale, răspunsul la traumatism și sângerări menstruale. Este important istoricul de tratament recent cu medicamente care perturbă hemostaza (aspirina, chinina, chinidina, fenilbutazona). Deoarece cele mai frecvente sângerări ereditare au transmitere legată de sex (afectează băieții), sunt necesare informații despre rudele pe linie maternă.

Examenul clinic pune în evidență forme de manifestare precum: purpura, echimoza, peteșii, hematoame și sângerări ale mucoaselor.

Investigații vasculo-trombocitare

Evaluarea unei tulburări vasculare se bazează pe descrierea clinică, examenele de laborator ajutând doar la excluderea altor anomalii. Testele de screening sunt testul garoului și timpul de sângerare (TS) (2-4 minute prin metoda Duke și 1-6 minute prin metoda Ivy). TS oferă informații asupra hemostazei primare. În tulburările vasculare, testul garoului este prelungit, dar TS este normal.

Timpul de sângerare

Un TS prelungit se întâlnește numai în tulburările trombocitare și în boala von Willebrand.

Investigații trombocitare

Pentru evaluarea unei tulburări cantitative se investighează producția, sechestrarea splenică și distrucția. Coroborarea tabloului clinic cu numărul de megacariocite și trombocite diferențiază mecanismele:

Mecanisme de trombocitopenie
  • PTI (purpura trombocitopenică idiopatică): producție crescută + distrucție periferică crescută (trombocite scăzute).
  • Leucemie: scăderea megacariocitelor concordă cu scăderea trombocitelor (defect de producție).
  • Hipersplenism: producție normală, dar cu sechestrare splenică crescută.

Pentru funcția trombocitară se testează: adezivitatea, agregabilitatea, eliberarea de F3 și retracția cheagului (normal la 4 ore = 48-64%). Pacienții cu disfuncție trombocitară au sângerări mici și un număr normal de trombocite.

Investigații privind factorii de coagulare

Screening-ul începe cu Timpul Quick (TQ) (testează sistemul extrinsec, normal 12-15 secunde) și Timpul de tromboplastină parțială (PTT) (testează sistemul intrinsec, toți factorii cu excepția F VII și a trombocitelor). Rezultatele se împart în trei categorii:

Interpretarea TQ și PTT
  • TQ crescut și PTT normal: deficit izolat de factor VII. Se confirmă repetând TQ cu venin de viperă (testul Russell).
  • PTT crescut și TQ normal: deficit de factor XII, XI, VIII și IX. Deficiența de F XII și IX nu asociază sângerare.
  • PTT crescut și TQ crescut: deficiență a factorilor din calea comună (X, V, protrombină, fibrinogen) sau CID.

Capacitatea de coagulare a fibrinogenului se evaluează cu timpul de trombină (normal 26 ± 4 secunde). Acesta este prelungit când fibrinogenul scade < 100 mg/dl sau când există produși de degradare cu activitate antitrombinică.

Verifică-te

Un băiat de 4 ani este evaluat preoperator pentru o intervenție chirurgicală de hernie inghinală. Analizele arată un timp de sângerare (TS) normal, TQ normal și un PTT prelungit. Ce sugerează acest profil biologic?

A Deficit izolat de factor VII
B Deficit de factori pe calea intrinsecă
C Trombocitopenie severă
D Tulburare vasculară izolată
E Deficit de fibrinogen

02.Hemofilia A și B

Sunt cele mai frecvente coagulopatii congenitale, având transmitere recesivă X-linkată. Hemofilia A (deficit de F VIII) este de 8-10 ori mai frecventă decât Hemofilia B (deficit de F IX). Boala afectează 1:5.000 de nou-născuți de sex masculin.

Fiziopatologie: F VIII și F IX participă la formarea complexului ce activează F X, care transformă protrombina în trombină. Hemofilia poate fi prin afectare cantitativă (hemofilia A-) sau calitativă (hemofilia A+).

Tablou clinic

Deși sângerarea poate fi prezentă de la naștere, doar 30% sângerează la circumcizie. Diagnosticul se precizează de obicei după vârsta de 1 an, când copilul începe să meargă. Simptomatologia se caracterizează prin:

Caracteristicile sângerării hemofilice
  • Caracter provocat: uneori la traumatisme minime.
  • Durată prelungită: fără tendință spontană de oprire.
  • Sediu profund: intracavitar, intravisceral, intratisular.
  • Evoluție cronică ondulantă: puseuri de agravare spațiate de 3-4 săptămâni.
  • Absența leziunilor superficiale: fără purpură, peteșii sau echimoze.
  • Perioadă de latență: de câteva ore între traumatism și sângerare.

Hemartroza este cea mai caracteristică manifestare, afectând frecvent genunchiul (82%) și cotul (56%). Se asociază cu sinovită, durere vie, tumefacție și imobilizare antalgică. Repetarea hemoragiilor duce la artropatie hemofilică invalidantă.

Hemartroza în hemofilie
  • Ce observi: Tumefacție masivă a articulației genunchiului drept, cu ștergerea reliefului articular normal.
  • Ce sugerează: Hemartroză acută, manifestare tipică și frecventă în hemofilie.
Contraindicație absolută

Practicarea puncției articulare este strict interzisă în hemartroza hemofilică.

Hematoamele pot fi superficiale sau profunde. Cele profunde (ex. mușchi iliopsoas, perilaringian, intracranian) pot agrava prognosticul vital și pot realiza compresiuni pe nervi (pareze) sau vase (necroze). Alte manifestări includ epistaxis, hematurie, colică renală și HDS.

Diagnostic și clasificare

Testul screening este PTT activat, care în formele severe este crescut de 2-3 ori. Restul testelor (trombocite, TS, TQ, timp de trombină) sunt normale. Formele clinice se clasifică după nivelul factorului:

Clasificarea severității
  • Formă severă: < 1,0 u/dl (sau < 1%)
  • Formă moderată: 1-5 u/dl
  • Formă ușoară: > 5 u/dl

Detectarea purtătoarelor se face prin determinarea raportului F VIII / vWf și metode genetice. Diagnosticul prenatal este posibil prin biopsie trofoblastică (10-20 săptămâni) sau fetoscopie.

Tratament

Măsurile generale includ evitarea traumatismelor, contraindicarea injecțiilor i.m., evitarea antiagregantelor (aspirină, AINS) și vaccinarea anti-hepatită B. Local se aplică imobilizare, gheață, pansament compresiv sau trombină.

Tratamentul specific este substitutiv cu preparate concentrate de F VIII recombinant (preferat pentru prevenirea infecțiilor) sau crioprecipitat. Doza se calculează astfel: 1 unitate F VIII/kg duce la o creștere a factorului circulant cu 2%. În mod obișnuit, 35-40 unit/kg sunt suficiente, repetate la 8-10 ore (timpul de înjumătățire).

În forma ușoară de hemofilie A se poate folosi desmopresina acetat (DDAVP) i.v. 0,3 µg/kg pentru a stimula producția endogenă de F VIII.

Verifică-te

Un pacient de 6 ani, diagnosticat cu hemofilie A formă severă, se prezintă cu tumefacție masivă, dureroasă și imobilizare antalgică la nivelul genunchiului drept, apărută la câteva ore după o cădere. Care dintre următoarele manevre este absolut contraindicată în acest caz?

A Administrarea de factor VIII recombinant
B Aplicarea de gheață local
C Puncția articulară
D Imobilizarea articulației
E Aplicarea unui pansament compresiv

03.Boala von Willebrand

Este cea mai comună boală hemoragică ereditară (1-2% din populație), cu transmitere autozomal recesivă. Factorul von Willebrand (vWf) mediază aderarea trombocitelor la matricea subendotelială și servește ca transportator plasmatic al F VIII. Deficitul de vWf determină o deficiență secundară de F VIII.

Manifestări clinice și laborator

Simptomele includ hemoragii cutaneomucoase (epistaxis, menometroragii) și sângerări postoperatorii (amigdalectomie, extracții dentare). Sângerările se pot diminua în timpul sarcinii, când nivelul vWf crește. Formele severe (tip 3) pot prezenta hemartroze.

Laboratorul arată TS prelungit și PTT alungit, dar acestea pot fi normale (exceptând tipul 3). Diagnosticul necesită determinarea antigenului vWf, activității cofactorului la ristocetină și structurii vWf. Numărul de trombocite este normal, cu excepția tipului 2B.

Forme clinice și tratament

Variante de boală
  • Tipul 1 (85%): deficit cantitativ. Răspunde la DDAVP 0,3 µg/kg i.v. sau administrare nazală.
  • Tipul 2: proteoliză anormală (multimeri reduși). Subtipul 2B asociază hiperagregabilitate și trombocitopenie (DDAVP este contraindicat, necesită substituție).
  • Tipul 3: formă severă homozigotă, factor vWf absent.

Tratamentul vizează creșterea vWf și F VIII. Pentru tipul 1 se folosește DDAVP. Formele nonresponsive și tipul 3 necesită tratament substitutiv cu Factor VIII intermediar concentrat (conține vWf asociat cu F VIII). În sângerări acute severe se asociază vWf concentrat cu F VIII recombinant.

04.Bolile hemoragice de origine trombocitară

Reprezintă 70% dintre cauzele diatezelor hemoragice și implică atât tulburări cantitative (trombocitopenii), cât și calitative (trombocitopatii).

Clasificarea diatezelor hemoragice de origine trombocitară
TipMecanismCaracteristici
Cantitative (trombocitopenii)Defect de producție medular
  • Congenitală anemia Fanconi
  • Dobândită
  • Infecții virale
  • Cauze medicamentoase
Distrucție periferică crescută
  • Imunologie
  • Infecție severă
  • Postvaccinală (rujeolă)
  • Postmedicamentoasă
  • Sechestrare splenică
  • Distrucție mecanică
  • Consum excesiv (CID)
  • Hemangiom gigant Kasabach Merritt
Calitative (trombocitopatii)Interesează una sau mai multe dintre funcțiile trombocitelor
  • Adezivitate
  • Agregabilitate
  • Retracția cheagului
  • Eliberarea factorilor trombocitari

05.Purpura Trombocitopenică Imunologică (PTI)

PTI este o trombocitopenie secundară hiperdistrucției periferice prin mecanisme imunologice. Se caracterizează prin trombocite < 100.000/mm³ și creșterea megacariocitelor medulare (netrombocitogene). Apare predominant la copil (80%), cu incidență maximă între 3 și 7 ani.

Etiopatogenie: Distrucția este mediată de anticorpi anti-trombocitari (IgG). Durata de viață a trombocitului scade de la 8-10 zile la 3 zile, fiind fagocitate de macrofagele splenice. Poate asocia anemie hemolitică autoimună (Sindromul Evans) sau LES.

Tablou clinic și biologic

Debutul este brusc, la 2-3 săptămâni după o infecție virală (rujeolă, rubeolă, varicelă, gripă). Sindromul hemoragic cuprinde:

Manifestări clinice
  • Purpură cutanată: peteșială sau echimotică, generalizată (aspect de „copil cianozat”).
  • Hemoragii ale mucoaselor: epistaxis, gingivoragii, menometroragii.
  • Hemoragii viscerale (25-30%): digestive, urinare, retiniene, cerebrale.
  • Splenomegalie: rară (10%), minimă.
Peteșii mucoase
  • Ce observi: Peteșii și purpură localizate pe mucoasa buzei inferioare.
  • Ce sugerează: Afectare mucoasă tipică în PTI.
Purpură cutanată
  • Ce observi: Erupție peteșială diseminată pe tegument.
  • Ce sugerează: Sindrom purpuric cutanat în context de trombocitopenie severă.

Biologic, se constată trombocitopenie (frecvent < 20.000/mm³), medulogramă cu megacariopoieză exagerată și TS crescut. Testul garoului poate fi pozitiv, iar timpul de coagulare este normal. Se detectează anticorpi anti-trombocitari în 90% din cazuri.

Forme clinice

Clasificare PTI
CriteriuTipSubtipCaracteristici
EtiopatogenicImunologicăAutoimună
  • 90% dintre PTI la copil;
  • de sine stătătoare
  • în cadrul unei boli complexe (LES sau S. Evans)
Izoimună
  • post-transfuzional apare la 5-6 zile de la o transfuzie de sânge total;
  • incompatibilitate fetomaternă asemănătoare cu anemia hemolitică izoimună neonatală
Indusă de droguri
  • mecanism tip haptenă sau fixare de
  • complement sau complexe imune ce acționează direct pe trombocit (penicilină, sulfamide, chinidină, fenilbutazonă, antihistaminice)
Idiopatică
  • este restrânsă la 10% dintre trombocitopeniile
  • megacariocitare
EvolutivPTI acută
  • caracteristică copilului mic cu evoluție spre vindecare în 4-6 săptămâni;
  • de obicei nu recidivează;
  • reprezintă 50% din PTI.
PTI subacutădebut progresiv cu manifestări hemoragice moderate care se vindecă în 3-6 luni de la debut.
PTI cronică
  • mai frecventă la adolescent și adultul (B.Werlhof) tânăr, predomină la fete:
  • evoluție de la câteva luni la zeci de ani;
  • debut insidios;
  • evoluție în pusee alternând cu perioade de remisiuni complete.
SeveritateP.T.I. ușoarăsimptomatologie minoră, numărul de trombocite peste 60.000/mm³
P.T.I. mediesimptomatologie comună, număr de trombocite cuprins între 20.000 și 60.000/mm³
P.T.I. severă
  • sindrom hemoragic sever cu risc de sângerare;
  • afectarea organe de simț și număr de trombocite sub 20.000-10.000/mm³

Tratament

Măsurile generale includ repaus la pat și evitarea AINS. Corticoterapia este tratamentul de primă intenție, scăzând fagocitoza și stimulând producția medulară. Scheme utilizate:

Scheme de corticoterapie
  • Prednison doze moderate: 1-1,5 mg/kg/zi timp de 3-4 săptămâni.
  • Prednison doze standard: 2 mg/kg/zi (maxim 60-80 mg/zi) 1-2 săptămâni, apoi scădere progresivă.
  • Doze mari: Prednison 3-5 mg/kg/zi sau Metilprednisolon i.v. 30 mg/kg/zi (maxim 1 g/zi) în primele 3 zile.

Imunoglobulinele i.v. se administrează 1 g/kg/zi în primele 2 zile, apoi 400 mg/kg/zi următoarele 3 zile, scăzând producția de anticorpi prin feedback negativ.

Splenectomia (măsură de a 3-a intenție, remisiune 70%) este indicată în formele severe necontrolate sau corticorezistente. Necesită protecție antibiotică postoperatorie (1-2 ani) și vaccinare (antipneumococic, antimeningococic, anti-Haemophilus). Se evită înaintea vârstei de 5-6 ani.

În formele severe se pot folosi imunosupresoare (Azatioprină 1-2 mg/kg/zi, Ciclofosfamidă 1-2 mg/kg/zi), transfuzie de masă trombocitară (dacă trombocitele sunt < 15.000-20.000/mm³) sau plasmafereză.

Verifică-te

O fetiță de 5 ani este adusă la cabinet pentru apariția bruscă a unor peteșii generalizate și epistaxis. În urmă cu 3 săptămâni a avut o infecție virală respiratorie. Hemoleucograma arată trombocite 15.000/mm³, iar medulograma indică megacariopoieză exagerată. Care este mecanismul fiziopatologic principal?

A Defect de producție medulară
B Distrucție periferică prin anticorpi anti-trombocitari
C Sechestrare splenică masivă
D Deficit cantitativ de factor von Willebrand
E Consum excesiv în cadrul unei coagulări intravasculare diseminate

06.Vasculita asociată IgA (Purpura Henoch-Schönlein)

Este o purpură netrombocitopenică pleomorfă, având la bază o angeită a vaselor mici indusă imunologic, cu depozite de IgA la nivelul peretelui vascular. Apare cu predilecție la copil (3-7 ani), frecvent primăvara-toamna, fiind declanșată de alergeni bacterieni (streptococ), virali sau alimentari.

Tablou clinic și biologic

Debutul este brusc, cu febră și edeme. Perioada de stare asociază patru sindroame majore:

Sindroamele clinice
  • Sindrom purpuric: polimorf (peteșii, urticarie, echimoze - aspect de „copil ciomăgit”), simetric, pe zonele declive și periarticular.
  • Sindrom articular (60%): artralgii/artrite ale articulațiilor mari.
  • Sindrom abdominal (70-80%): dureri, vărsături, melenă. Complicații severe: invaginație, perforație.
  • Sindrom renal (20-30%): hematurie, proteinurie, HTA. Histopatologic: glomerulonefrită cu depozite IgA (sindrom Berger).

Parametrii hemostazei sunt normali (TS, trombocite). Se constată sindrom inflamator (VSH, fibrinogen crescute) și creșterea IgA în 50% din cazuri.

Tratament

Se recomandă repaus la pat și regim hiposodat. Pentru durere se folosesc AINS. Corticoterapia (Prednison 1-2 mg/kg/zi) este indicată doar pentru edem masiv al scalpului, forma articulară sau abdominală dureroasă (nu are valoare în afectarea renală). În nefropatia cronică se încearcă imunosupresoare (Ciclofosfamidă, Azatioprină).

Verifică-te

Un băiat de 6 ani prezintă o erupție purpurică simetrică pe membrele inferioare, artralgii la nivelul gleznelor și dureri abdominale colicative. Numărul de trombocite este 250.000/mm³. Care este cea mai de temut complicație pe termen lung care necesită monitorizare?

A Hemartroza invalidantă
B Afectarea renală cu glomerulonefrită
C Hemoragia intracraniană
D Dezvoltarea unei leucemii acute
E Cronicizarea trombocitopeniei

07.Divergențe

Sursele de examen oferă o bază solidă pentru diagnosticul sindroamelor hemoragipare, însă ghidurile internaționale actuale (ASH 2019, EULAR SHARE 2019) aduc actualizări importante în schemele de tratament și clasificarea afecțiunilor.

1. Prima linie în PTI adult

Tratamentul inițial al PTI la adult vizează creșterea rapidă a trombocitelor. Cartea recomandă prednisonul în doze standard, însă ghidurile moderne introduc alternative pentru a reduce toxicitatea steroidiană. Sursă: ASH 2019

Prima linie în PTI adult
Surse examen
  • Corticoterapie prima linie: Prednison 1-2 mg/kg/zi
  • Avantaj specific: Nu este menționat
ASH 2019
  • Corticoterapie prima linie: Dexametazonă doze mari (40 mg/zi x 4 zile) ca alternativă echivalentă
  • Avantaj specific: Evitarea expunerii prelungite la corticosteroizi

2. Terapii de linia a 2-a în PTI

Când corticoterapia eșuează în PTI, opțiunile de linia a doua s-au extins semnificativ în ultimul deceniu, reducând necesitatea splenectomiei. Sursă: ASH 2019

Terapii de linia a 2-a în PTI
Surse examen
  • Linia a 2-a/3-a: Imunosupresoare, plasmafereză, splenectomie
  • Utilizare pediatrică: Nemenționați
ASH 2019
  • Linia a 2-a/3-a: Agoniști receptori TPO (eltrombopag, romiplostim) înaintea splenectomiei
  • Utilizare pediatrică: Opțiune validă în PTI cronică/refractară

3. Corticoterapia în vasculita IgA

Afectarea renală este principala cauză de morbiditate pe termen lung în vasculita IgA. Rolul corticoterapiei în prevenirea nefropatiei a fost reevaluat. Sursă: EULAR SHARE 2019

Corticoterapia în vasculita IgA
Surse examen
  • Efect renal: Corticoterapia nu are valoare în afectarea renală
  • Tratament nefropatie severă: Imunosupresoare (Ciclofosfamidă, Azatioprină)
EULAR SHARE 2019
  • Efect renal: Confirmat, corticosteroizii nu previn nefropatia
  • Tratament nefropatie severă: Imunosupresoare (inclusiv Micofenolat), monitorizare atentă

4. Diagnosticul bolii von Willebrand

Clasificarea bolii von Willebrand a fost rafinată pentru a reflecta mai bine riscul hemoragic și genetica pacienților cu niveluri la limită ale factorului. Sursă: ASH/ISTH 2021

Diagnosticul bolii von Willebrand
Surse examen
  • Deficit cantitativ: Tipul 1 (85% din cazuri)
  • Implicații clinice: Nemenționate
ASH/ISTH 2021
  • Deficit cantitativ: Tipul 1 (VWF < 0,30 IU/mL) și categoria 'Low VWF' (0,30-0,50 IU/mL)
  • Implicații clinice: Afectează decizia de tratament și consilierea genetică

Sinteză

Actualizările ghidurilor internaționale optimizează diagnosticul și reduc toxicitatea tratamentelor clasice.

Ce să actualizezi mental față de surse examen
  • 1
    PTI adult → Dexametazona în doze scurte și mari este o alternativă viabilă la prednisonul prelungit.
  • 2
    PTI refractară → Agoniștii receptorilor TPO au devenit standard de îngrijire înaintea splenectomiei.
  • 3
    Vasculita IgA → Corticoterapia precoce nu previne afectarea renală, confirmând abordarea conservatoare a cărții.
  • 4
    Boala von Willebrand → Categoria 'Low VWF' separă pacienții cu niveluri limitrofe de cei cu tipul 1 clasic.
Ai ajuns la finalul lecției

Consolidează ce ai citit, apoi mergi mai departe.

Urmează: Hipertiroidism